我们离完美的抗癌药还有多远？（上）

• OAK国际健康

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• 2025-08-06

手术和放疗能对付局部肿瘤，却难以清除已经转移的癌细胞。这时候，药物就成了关键——药物能随着血液流遍全身，追杀那些“漏网之鱼”。但什么样的抗癌药才算“完美”？答案是：既能精准杀死癌细胞，又不伤害正常细胞。从最初的化疗药到后来的靶向药，人类正在一步步靠近这个目标。

一、抗癌药的终极目标：只杀癌细胞，不伤正常细胞

完美抗癌药的逻辑很简单：找到癌细胞独有的“特征”，再设计药物专门攻击这个特征。就像给导弹装了“敌我识别系统”，只炸目标，不伤及无辜。

这个思路的前提是：搞清楚癌细胞和正常细胞的本质区别。上世纪中期，科学家首先发现了癌细胞最明显的特征——疯狂分裂繁殖。这个发现，催生了第一代抗癌药。

二、第一代抗癌药：瞄准“分裂”，却敌我不分

癌细胞要疯狂分裂，必须不断合成DNA、完成细胞分裂。科学家据此开发出化疗药：有的破坏DNA原材料（如甲氨蝶呤），有的阻止DNA复制（如顺铂），有的打断细胞分裂（如紫杉醇）。这些药物确实能杀死癌细胞，至今仍是抗癌一线用药。

但问题也很明显：它们分不清“癌细胞”和“正常分裂细胞”。人体中，毛囊细胞（长头发）、口腔黏膜细胞、骨髓干细胞（造血）也需要频繁分裂，化疗药会一并杀伤——这就是化疗副作用（脱发、口腔溃疡、免疫力下降）的根源。

这种“宁可错杀一千，不可放过一个”的模式，虽然有效，却不够精准。要开发更完美的药，必须找到癌细胞独有的、正常细胞完全没有的特征。

三、靶向药：精准打击癌细胞的“专属标记”

真正的突破，来自对癌细胞基因层面的深入研究。一个里程碑式的案例，就是电影《我不是药神》中的“主角”——格列卫。

1960年代，科学家诺威尔在慢性粒细胞白血病患者的癌细胞中，发现了一个特殊标记：第22号染色体的一段，错误地“粘”到了第9号染色体上，形成了“费城染色体”。这是正常细胞绝对没有的特征。

进一步研究发现：这个染色体异常，会让两个原本无关的基因“融合”，产生一种叫BCR-Abl的“杂种蛋白”。这种蛋白会持续发出“分裂信号”，导致血液细胞疯狂增殖——这正是白血病的病因。

这个发现太关键了：BCR-Abl蛋白是这类癌细胞独有的“罪魁祸首”。1990年代末，瑞士科学家开发出格列卫：它能像钥匙插进锁孔一样，精准结合BCR-Abl蛋白，关闭其功能，阻止癌细胞分裂。

格列卫的效果堪称奇迹：慢性粒细胞白血病患者的5年生存率，从30%飙升到90%；更重要的是，它几乎不伤害正常细胞，副作用远小于化疗。

格列卫的成功，标志着抗癌药进入“靶向时代”——不再攻击“分裂”这个共通特征，而是瞄准癌细胞独有的基因或蛋白缺陷。这就像给药物装了“GPS”，只炸癌细胞的“指挥中心”。

四、靶向药的启示：精准的核心是“找到专属标记”

格列卫的故事证明：只要找到癌细胞的“专属标记”（如费城染色体、BCR-Abl蛋白），就能开发出精准抗癌药。如今，科学家已在更多癌症中找到类似标记：

• 肺癌中的“EGFR突变”，对应靶向药吉非替尼；

• 乳腺癌中的“HER2扩增”，对应靶向药曲妥珠单抗。

这些药物让部分癌症从“绝症”变成“慢性病”。但要注意：并非所有癌症都有明确的“专属标记”，很多晚期癌症存在多种基因突变，单一靶向药难以奏效。